3 resultaten
Met deze studie willen we onderzoeken of rapamycine een goede add-on behandeling is voor kinderen met TSC en het syndroom van West of catastrofale kinderepilepsie, die onvoldoende reageert op standaardbehandeling.
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn:* Bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid, maximaal verdragen dosis (MTD, maximum tolerated dose) en aanbevolen fase II-dosis (RP2D) orale BAY 1217389 gegeven in combinatie met intraveneuze (iv)…
Onderzoeken of maandelijkse infusies (elke vier weken) van intraveneus Flebogamma® 5% DIF in een behandelingsperiode van 1 jaar bij PPS-deelnemers beter zijn dan placebo door de lichamelijke prestatie te beoordelen, zoals gemeten door 2MWD.Voor fase…