3 resultaten
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…
Primaire doelstelling:Deel 1:- Het vaststellen van de MVD en de aanbevolen dosis voor fase 2 (ADF2) van avapritinib.- Het vaststellen van de veiligheid en verdraagbaarheid van BLU-285.Deel 2: * Het vaststellen van de totale respons ratio (ORR) door…
Deel 1: Het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van imetelstat bij transfusie-afhankelijke proefpersonen met laag risico of intermediair-1 risico MDS dat recidiveerde/refractair is bij behandeling met ESA.Deel 2: Het vergelijken van de…