3 resultaten
Primaire doelstelling• Vergelijking van de op jaarbasis berekende bloedingsfequentie van individueel aangepaste profylaxe met de historische bloedingsfrequentie waargenomen bij patiënten die een on-demand behandeling ontvingen met Human-cl rhFVIII…
Het doel van dit onderzoek is de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek FK), farmacodynamiek (FD) en werkzaamheid te evalueren; en de maximaal getolereerde dosis (Maximum Tolerated Dose; MTD) en het optimale doseringsschema te schatten van…
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…