4 resultaten
Onderzoeken van de werkzaamheid van idebenone vergeleken met placebo met betrekking tot het verbeteren of - vertragen van verlies - van respiratoire functie bij patiënten met DMD
- Het primaire doel van de PROTI studie is om uit te zoeken of patiënten in staat zijn om correct vast te stellen welke behandeling zij hebben ontvangen tijdens de gerandomiseerde fase van de studie.- Het belangrijkste secundaire doel is om het…
- Het verkrijgen van langetermijnsdata van de veiligheid en de verdraagbaarheid van idebenone in patiënten met Friedreich*s Ataxia- De effecten van langetermijns toediening van Idebedone op neurologische sypmtomen en tekenen onderzoeken m.b.v. de…
Testen van de veiligheid, tolerantie en farmacokinetiek; exploreren van de farmcodynamiek; onderzoek naar mogelijke grote effecten van Guanabenz op kwantitatieve MRI en klinische parameters bij jonge patiënten met VWM; exploreren van biomarkers in…