3 resultaten
Primaire doelen• Karakteriseren van de veiligheid, verdraagbaarheid, dosisbeperkende toxiciteiten (DLT),en maximaal getolereerde dosis (MTD) of maximaal toegediende dosis (MAD)(als er geen MTD is gedefinieerd) en definieer de aanbevolen dosis voor…
Primair-Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis EDIT-101 te evalueren bij toediening aan deelnemers met LCA10-IVS26-mutatieOndergeschikt-Om verschillende doses EDIT-101 te evalueren voor daaropvolgende klinische evaluatie-Om de…
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…