5 resultaten
Primair:• Evalueren van het percentage patiënten met obesitas met genetische varianten in een specifiek gen in de melanocortine-4-receptor (MC4R)-route die een klinisch relevant verlies van lichaamsgewicht bereiken als reactie op setmelanotide aan…
Primaire doelen• Karakteriseren van de veiligheid, verdraagbaarheid, dosisbeperkende toxiciteiten (DLT),en maximaal getolereerde dosis (MTD) of maximaal toegediende dosis (MAD)(als er geen MTD is gedefinieerd) en definieer de aanbevolen dosis voor…
Primair-Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis EDIT-101 te evalueren bij toediening aan deelnemers met LCA10-IVS26-mutatieOndergeschikt-Om verschillende doses EDIT-101 te evalueren voor daaropvolgende klinische evaluatie-Om de…
Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…