3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe veilig en effectief de combinatietherapie van galicaftor/navocaftor/ABBBV-119 is bij volwassen deelnemers met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie in elke arm.
In deel 1 van de studie zal een vaste dosis ABBV-3067 (potentiator) samen met ABBV-2222 (corrector) worden toegediend op een manier die het dosisbereik bepaalt om een **dosiskeuze mogelijk te maken voor ABBV-2222 voor deel 2 en de toekomstige…