2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling is het aantonen van de werkzaamheid met gebruikmaking van 2 co-primaire eindpunten (zoals gemeten aan de hand van de veranderingen ten opzichte van de baseline aan het eind van week 16 in de subschalen voor pijn en fysiek…