3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Main fase:De superioriteit aantonen van een medium dosis BDP/FF/GB pMDI vergeleken met een hoge dosis BDP/FF pMDI in termen van het aandeel proefpersonen dat gemiddeld NPAL vertoont tijdens een 26 weken durende behandeling in de subpopulatie van het…
Het primaire eindpunt is de nauwkeurigheid van de monitoring van urineproductie met behulp van de geautomatiseerde Flowsure-monitor in vergelijking met de standaard handmatige methode van monitoring.