4 resultaten
* Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van ZX008 op de langetermijn.
Primair:Het evalueren van de werkzaamheid van de orale stimulator van oplosbaar guanylaatcyclase (soluble guanylate cyclase, sGC) MK-1242 (vericiguat) in vergelijking met placebo tegen een achtergrond van standaardzorg wat betreft het verlengen van…
De primaire doeltreffendheidsdoelen van dit onderzoek dat bestaat uit twee cohorten, zijn:o Aantonen dat ZX008 superieur is ten opzichte van placebo als aanvullende therapie bij de behandeling van symptomen van het syndroom van Dravet bij kinderen…
Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…