3 resultaten
Primaire doelstellingEvalueren van de verandering in kwaliteit van leven (NEI VFQ 25) bij proefpersonen met DMO tijdens het eerste jaar van de behandeling met aflibercept volgens het EU-etiket voor DMOSecundaire doelstellingen• Verder beoordelen van…
Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van viltolarsen, intraveneus (IV) toegediend in wekelijkse doses van 80 mg/kg bij jongens die het NS 065/NCNP 01-301-onderzoek hebben voltooid. Secundaire doelstelling: •…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…