4 resultaten
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
primair:Beoordeling van het behandeleffect van emactuzumab op het objectieve responspercentage (ORR) 6 maanden na de start van de therapie in de geblindeerde fase in vergelijking met placebo.Secundair:het effect van emactuzumab op klinische…
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de prestaties van het Navigate Anti-AAV9 Antilichaam Assay met behulp van serummonsters bij proefpersonen met SMA in de Novartis klinische studies COAV101B12301 "STEER" en…