5 resultaten
Tijdens deze studie zal worden onderzocht of toevoeging van eltrombopag aan de standaard behandeling voor SAA (in onbehandelde patienten) leidt tot een verbeterde respons en normalisatie van bloedwaarden (3 maanden na aanvang van de behandeling) en…
Primair: Karakterisering van de PK van eltrombopag in steady state na orale toediening aan minderjarigen van 1 t/m 17 jaar met EAA.Secundair (alleen kerndoelen, zie protocol pagina 40-41 voor alle doelstellingen): Veiligheid en verdraagbaarheid.…
Primaire doelstelling:Het vaststellen van de effecten van givinostat versus placebo, chronisch toegediend gedurende 18 maanden om de ziekteprogressie bij ambulante proefpersonen met DMD (Duchenne Muscular Dystrophy) te vertragen.Secundaire…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van SC toediening van CSL312 als profylaxe ter preventie van HAE-aanvallen bij proefpersonen met HAE.De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn:1.…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de langetermijnveiligheid van subcutane toediening van CSL312 bij de profylactische behandeling van proefpersonen met hereditair angio-oedeem door deficiëntie van C1-esteraseremmer (C1-…