4 resultaten
Doelstellingen: de doelstellingen van het onderzoek voor adolescente patiënten (tussen 12 en 18 jaar oud) met voor een plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:* Beoordeel het effect van eculizumab op TMA-…
Doelstellingen: de volgende doelstellingen van het onderzoek voor adolescente patiënten (tussen 12 en 18 jaar oud) met voor een plasmatherapie gevoelig atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) zijn:Primair:•Beoordelen van het effect van…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Primaire studiedoelen:• Verminderen van de mortaliteit bij patiënten met MS-LCH waarbij er sprake is van aangedaan zijn van risico-organen door bij onvoldoende respons op eerstelijns behandeling de behandeling vroeg te intensiveren (volgens Stratum…