4 resultaten
Evaluatie van de overleving van de patiënt en het functionele transplantaat van adolescente niertransplantaatontvangers wiens behandeling van CNI (calcineurineremmers) omgezet was naar op belatacept gebaseerde immunosuppressiva ten minste 6 maanden…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de evaluatie van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van ALXN1210 bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Het beoordelen van de werkzaamheid van ravulizumab ten opzichte van placebo bij de behandeling van volwassen en adolescente deelnemers met HSCT TMA.