7 resultaten
Primaire doelstelling: • Het bepalen van de werkzaamheid van 2 verschillende doseringsregimes van GSK2402968 subcutaan toegediend gedurende 24 weken bij ambulante proefpersonen met DMD.Secundaire doelstellingen:• Het bepalen van de veiligheid en…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) metTEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor F508del mutatie.
Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.Belangrijkste secundair:-Het verder evalueren van de werkzaamheid van INCB000928 bij het verminderen van opvlammingen en…
Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)
Het beoordelen van het effect van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (OVA) op glucosetolerantie bij proefpersonen met CF met verminderde glucosetolerantie (impaired glucose tolerance, IGT) of CF-gerelateerde diabetes (CFRD)