2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstelling: 1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 op verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige ammoniakspiegels in plasmaSecundaire doelstelling:1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 in 3…