3 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het primaire doel van dit onderzoek is het in kaart brengen van de arm en romp functie van rolstoelgebonden mensen met SMA in verschillende fasen van de ziekte. Het secundaire doel is het verder ontwikkelen en evalueren van de passive A-Gear voor…
Primair• De veiligheid bepalen van ELA026, i.v. en s.c. toegediend aan adolescente en volwassen deelnemers met sHLH.• Het RP3D en het schema bepalen voor ELA026.Secundair• De werkzaamheid bepalen van ELA026, i.v. en s.c. toegediend aan adolescente…