4 resultaten
Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…
Primair-Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis EDIT-101 te evalueren bij toediening aan deelnemers met LCA10-IVS26-mutatieOndergeschikt-Om verschillende doses EDIT-101 te evalueren voor daaropvolgende klinische evaluatie-Om de…
Onderzoeken of doseren op basis van populatie PK-modellen in VWD-patiënten betrouwbaar en uitvoerbaar is.
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…