3 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
De primaire en belangrijske doelstellingen van de studie is: • Het aantonen van superieure werkzaamheid (langere progressievrije overleving [PFS - *progression-free survival*]) met MEK162 tegenover de keuze van de arts voor geselecteerde…
Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…