3 resultaten
De verkregen interimgegevens worden op drie vooraf vastgestelde intervallen tijdens het geblindeerde deel van het onderzoek geanalyseerd. Deze gegevens worden beoordeeld door een onafhankelijke externe Data Safety Monitoring Board (DSMB) om te…
Primaire doelen:- Om het hemostatische effect van Mim8 als profylaxe behandeling voor volwassenen en adolescente patiënten met hemofilie A met of zonder remmers te bevestigen. Secundaire doelen:- Om de veiligheid van Mim8 als profylaxe te…
Primaire doelstelling: 1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 op verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige ammoniakspiegels in plasmaSecundaire doelstelling:1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 in 3…