3 resultaten
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van de veiligheid op lange termijn, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RP103 bij pediatrische en volwassen patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase…
De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.