2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het doel van dit project is validatie van de hypothese dat intransale insuline de ontwikkeling en het gedrag van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom verbetert.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primair:• De veiligheid beoordelen van ORGN001 (vroeger ALXN1101) over de eerste 6 maanden van de behandelingSecundair:• De farmacokinetiek (PK) karakteriseren van het verhogen van de dosis ORGN001 (vroeger ALXN1101)• Het effect van ORGN001 (vroeger…