3 resultaten
Primair: De primaire doelstelling van deze studie is om de veiligheid op lange termijn te evalueren van SPD489, toegediend als een dagelijkse ochtenddosis (30, 50, en 70 mg) bij de behandeling van kinderen en adolescenten (6 tot en met 17 jaar oud,…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de renale veiligheid van CSL112 bij deelnemers met matig-ernstige RI en AMI na toediening van maximaal 4 wekelijkse infusies met CSL112.De secundaire doelstellingen van het onderzoek…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…