4 resultaten
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
HoofddoelstellingDe werkzaamheid van NBI-921352 als aanvullende therapie op de frequentie van telbare motorische aanvallen beoordelen.Secundaire doelstellingen• De werkzaamheid van NBI-921352 evalueren met behulp van de schalen Clinical en Parent/…
Het overkoepelende doel is om de behandeling van KD bij kinderen / adolescenten in heel Europa te optimaliseren.KD-CAAP zal de hypothese testen dat onmiddellijke aanvullende behandeling met corticosteroïden wordt toegevoegd aan IVIGen aspirine zal…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…