5 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Het doel van de studie is om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van ruxolitinib-behandeling met corticosteroïden te beoordelen bij niet eerder behandelde en steroïde-ongevoelige (SR) - acute graft-versus-hostziekte (aGvHD) van patiënten…
Primair: Vergelijking van de werkzaamheid van ruxolitinib in vergelijking met de door de onderzoeker gekozen beste beschikbare behandeling (BAT) bij proefpersonen met matige tot ernstige cGvHD, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) op dag 1…
Primair:Vergelijking van de werkzaamheid van ruxolitinib in vergelijking met de door de onderzoeker gekozen beste beschikbare behandeling (BAT) bij proefpersonen met een graad II tot IV aGvHD, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) op dag 28…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.