4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Primair:Om te laten zien dat hoge (100%) stimulatie van ONS behandeling de gemiddelde aanvalsfrequentie in MICCH met minstens 35% reduceert vergeleken met lage (30%) stimulatie.Secundair:Evaluatie van:• aantal responders (>= 50% reductie in…
Het doel van dit onderzoek is het effect van linker ventrikel unloading door middel van een intra-aortale ballonpomp (IABP) of Impella, toegevoegd aan ECMO, te vergelijken met een patiëntengroep met alleen ECMO. Er zal gekeken worden naar de…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.