4 resultaten
Primaire doelstellingen:* Evaluatie van de mogelijkheid en veiligheid van intratumorale en interstitiële behandeling met onder GMP geproduceerd rhBMP4 in opklimmende doseringen bij patiënten met progressie en/of meerdere recidieven van glioblastoma…
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Primaire doelen:- Om het hemostatische effect van Mim8 als profylaxe behandeling voor volwassenen en adolescente patiënten met hemofilie A met of zonder remmers te bevestigen. Secundaire doelen:- Om de veiligheid van Mim8 als profylaxe te…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.