5 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
• Beoordeling of behandeling gedurende 7 dagen met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) of retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen•…
n.v.t.
•Deel 1 van de studie heeft als doel om de kennis omtrent subcutaan GLM (50 mg) bij gebruik in de dagelijkse praktijk te vergroten. Hierbij wordt gekeken naar de veiligheid en effectiviteit van GLM wanneer het maandelijks gedurende 6 maanden als add…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.