4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
•Deel 1 van de studie heeft als doel om de kennis omtrent subcutaan GLM (50 mg) bij gebruik in de dagelijkse praktijk te vergroten. Hierbij wordt gekeken naar de veiligheid en effectiviteit van GLM wanneer het maandelijks gedurende 6 maanden als add…
In deze pilotstudie zal onderzocht worden of *hoog intens gefocust echogeluid (HIFU)* toepasbaar en veilig is, als non-invasieve behandeling.
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.