4 resultaten
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
het doel van de studie is het documenteren van de fysiologische veranderingen die plaatsvinden in het CTO vat. Direct na het dotteren en na 3 maanden. we zijn op zoek naar correlaties tussen anatomische tekenen (die al geidentificeerd zijn met…
Primair:Deel 1: PK, PD en VeiligheidOm de veiligheid, verdraagbaarheid en de farmacokinetiek van meerdere IV en SC doses van CFZ533 te beoordelen in combinatie met MMF, CS en Tac (standaard behandeling) in de novo niertransplantatie patiënten…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…