5 resultaten
Primaire doelstelling: Vergelijken van de werkzaamheid van itacitinib in combinatie met corticosteroïden versus placebo in combinatie met corticosteroïden wat betreft de totale respons (Overall Response Rate -ORR) op dag 28 bij proefpersonen met…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Primair:Deel 1: PK, PD en VeiligheidOm de veiligheid, verdraagbaarheid en de farmacokinetiek van meerdere IV en SC doses van CFZ533 te beoordelen in combinatie met MMF, CS en Tac (standaard behandeling) in de novo niertransplantatie patiënten…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primaire doelstellingHet beoordelen van voorlopige doeltreffendheid van itacitinib (INCB039110) op afname van miltvolume (spleen volume reduction, SVR) in week 24 ten opzichte van de baseline in de volgende 2 cohorten met MF-proefpersonen:- Cohort A…