4 resultaten
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Het doel van dit wetenschappelijk onderzoek is om na te gaan of de overleving verbetert door toevoeging van nitroglycerine aan de huidige standaardbehandeling. Bijkomende doelen zijn om na te gaan wat het effect is van nitroglycerine op het tekort…
Primair:Deel 1: PK, PD en VeiligheidOm de veiligheid, verdraagbaarheid en de farmacokinetiek van meerdere IV en SC doses van CFZ533 te beoordelen in combinatie met MMF, CS en Tac (standaard behandeling) in de novo niertransplantatie patiënten…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…