3 resultaten
Primaire doelstelling: 1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 op verbetering van de OTC-functie door het handhaven van veilige ammoniakspiegels in plasmaSecundaire doelstelling:1) Het beoordelen van de werkzaamheid van DTX301 in 3…
Deze studie is een open-label, niet-gerandomiseerde extensie studie van de CCDZ173X2201 studie. Het heeft tot doel behandeling met CDZ173 aan te bieden aan patiënten met APDS / PASLI die hebben deelgenomen aan onderzoek CCDZ173X2201 of patiënten die…
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…