7 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Het vaststellen van de antileukemische werking en de veiligheid van combinatiechemotherapie inclusief bortezomib als reinductiebehandeling bij kinderen met recidief of refractaire ALL.
Primaire doelen:Verbetering aantal patiënten met een hoog risico recidief ALL in complete remissie 2 (CR2) na inductietherapie volgens ALL R3 met bortezomib versus ALL R3 zonder bortezomib. Secundaire doelen:Verbetering van event-vrije overleving (…
Primaire doelstellingen:• Het beoordelen van de werkzaamheid van soticlestat als aanvullende behandeling op SOC bij het verminderen van de frequentie van tonisch-clonische aanvallen in vergelijking met placebo, tijdens de volledige behandelperiode (…
Primaire doelstelling:Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van soticlestat bij toediening als adjuvante behandeling naast de standaardbehandeling (standard of care, SOC) (bijv. anti-epileptica [antiseizure…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.
Primaire doelstellingen:• Het beoordelen van de werkzaamheid van soticlestat als aanvullende behandeling op SOC bij het verminderen van de frequentie van convulsies in vergelijking met placebo, tijdens de volledige behandelperiode (titratie +…