3 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…
Deze traditionele haalbaarheidsstudie beoogt op de volgende twee manieren informatie te verstrekken voor een toekomstige registratiestudie. Ten eerste beoogt het de evaluatie van het potentieel van neurale gezondheidsmetriek, geactiveerd door FMS,…
Het doel van deze studie is om het effect op progressie van structurele schade in de wervelkolom aan te tonen zoals gemeten middels de mSASSS bij patiënten met AS. Gegevens uit deze studie zullen worden gebruikt ter ondersteuning van de indiening…