3 resultaten
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…
Primair voor verkennende analyse op platformniveau1. Om te evalueren of behandeling met IL-23-remmers superieur is aan placebo voor volwassenen bij het bereiken van klinische remissie en endoscopische respons bij pediatrische deelnemers met matig…
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.