3 resultaten
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…
Het doel van dit onderzoek is om de doelmatigheid te onderzoeken van initieel non-operatieve behandeling versus direct operatieve behandeling van simpele appendicitis bij kinderen (leeftijd 7 t/m 17 jaar) in termen van complicaties, gezondheid…
Primaire eindpunten:- Vaststellen van de PK van selumetinib na toediening van de selumetinib granule formulering.- Onderzoeken van de veiligheid en tolerabiliteit van de selumetinib granule formulering.