3 resultaten
Primaire werkzaamheidsdoelstellingHet onderzoeken van de werkzaamheid van tweemaal daags (BID) lenabasum 20 mg in vergelijking met placebo bij de behandeling van cystic fibrose (CF) door het beoordelen van het percentage van pulmonale verergeringen…
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…
Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…