4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…
Het primaire doel van het onderzoek als geheel (deel A-C) is het beoordelen van de farmacokinetiek en veiligheid van buccale apomorfine in vergelijking met geregistreerde apomorfineformuleringen (subcutaan, sublinguaal). Secundaire doelstellingen…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.