3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Primair doel:Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de tijd tot pijnlijke VOC resolutie, gemeten vanaf het tijdstip van de eerste toediening van sevuparine om crisis resolutie te bereiken, in vergelijking met placebo.Secundaire doelen:…
De primaire doelstelling is het vergelijken van de werkzaamheid, zoals gemeten met ziektevrije overleving (recurrence-free survival, RFS) door een geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling (blinded independent central review, BICR), van…