2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling is het vergelijken van de werkzaamheid, zoals gemeten met ziektevrije overleving (recurrence-free survival, RFS) door een geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling (blinded independent central review, BICR), van…