3 resultaten
Het primaire doel is om het effect te bepalen van een 8 weken durend inspiratiespiertrainingsprogramma op ademspierfunctie in nemaline myopathie patienten. Het secundaire doel is om de respiratoire spierfunctie in nemaline myopathie patienten in…
Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…
Primair:- Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid en definiëring van de Maximaal getolereerde dosis (MTD) en Aanbevolen fase 2 dosis (RP2D) van TransCon TLR7/8 Agonist alleen of in combinatie met pembrolizumab- Deel 3 Neoadjuvante cohorten (…