2 resultaten
AfgekeurdZal niet starten
Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…
Goedgekeurd WMOZal niet starten
Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…