3 resultaten
Dit onderzoek is een zogeheten fase I/II onderzoek. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel BCT-100 is bij kinderen en jongvolwassenen met neuroblastoom, sarcoom, hooggradig glioom of leukemie. In het eerste…
Primair-Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis EDIT-101 te evalueren bij toediening aan deelnemers met LCA10-IVS26-mutatieOndergeschikt-Om verschillende doses EDIT-101 te evalueren voor daaropvolgende klinische evaluatie-Om de…
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…