2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Ondersteund door de observatie van de fase I studies bij gezonde vrijwilligers waarbij een range van 50 tot 500 mg veilig bleek en goed verdragen werd, wordt deze fase II studie om twee redenen uitgevoerd:a. Bewijzen van het mechanistisch concept…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…