4 resultaten
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
Primaire werkzaamheidsdoelstellingHet onderzoeken van de werkzaamheid van tweemaal daags (BID) lenabasum 20 mg in vergelijking met placebo bij de behandeling van cystic fibrose (CF) door het beoordelen van het percentage van pulmonale verergeringen…
Primair:Gebasseerd op de resultaten van een vergelijkende review (Paoletti, 2013), hypothetiseren we dat als het toxiciteit profiel en de PK parameters geobserveerd in kinderen behandeld met de volwassen RP2D vergelijkbaar zijn met die in…