3 resultaten
Primaire doelstellingen:Run-in veiligheidsonderdeelHet vaststellen van een veilige en verdraagbare dosis azacitidine voor gebruik in het gerandomiseerde deel van het onderzoek. Gerandomiseerd deelHet evalueren van het effect van…
Primaire doelstelling:Deel 1: Bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid, en RP2D van een dagelijks doseringsschema (inductie) van GSK3745417 Deel 2: Evalueren van de klinische werkzaamheid na de periode van *inductie* met dagelijkse dosering van…
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…