5 resultaten
De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…
Primaire doelenhet vaststellen van de aanbevolen dosering, veligheid en de voorlopige effectiviteit van azacitidine per intranveneuze of subcutane toediening bij kinderen met vergevorderde (recidief/refractair) primaire of secundaire MDS en JMML…
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
Aantonen dat PK-gestuurd doseren in de peri-operatieve setting bij hemofilie patienten leidt tot een significante reductie van stollingsfactor consumptie ten opzichte van de standaardbehandeling.
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…