3 resultaten
De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…
Primaire doelenhet vaststellen van de aanbevolen dosering, veligheid en de voorlopige effectiviteit van azacitidine per intranveneuze of subcutane toediening bij kinderen met vergevorderde (recidief/refractair) primaire of secundaire MDS en JMML…
PrimairBeschrijven van de veiligheid en verdraagbaarheid van evolocumab SC gedurende 80 weken wanneer toegevoegd aan de standaardzorg bij pediatrische proefpersonen van 10 t/m 17 jaar met HeFH of HoFH. Secundair Effectiviteit* Beschrijven van de…